欧美特黄高清免费观看的-欧美特黄三级在线观看-欧美特黄特刺激a一级淫片-欧美特黄特色aaa大片免费看-国产精品玖玖-国产精品玖玖玖在线观看

行業(yè)動(dòng)態(tài)

當(dāng)前位置:首頁(yè) > 新聞動(dòng)態(tài) > 行業(yè)動(dòng)態(tài)

美國(guó)首席冠狀病毒學(xué)家Science發(fā)文,一款可預(yù)防多種冠狀病毒的疫苗要來(lái)了?

  近兩年來(lái),基因療法可謂是風(fēng)頭無(wú)二。隨著第一個(gè)基因療法得到了FDA的批準(zhǔn), 目前有超過(guò)2500個(gè)基因療法正在進(jìn)行臨床試驗(yàn),包括120多個(gè)關(guān)鍵的2/3期或3期臨床研究。近期,賓夕法尼亞大學(xué)傳來(lái)消息,基因療法“又下一城”,對(duì)于治療遺傳性失明(卵黃狀黃斑變性)有較好效果,科學(xué)家預(yù)計(jì)相關(guān)人體試驗(yàn)將在2年內(nèi)進(jìn)行。

美國(guó)首席冠狀病毒學(xué)家Science發(fā)文,一款可預(yù)防多種冠狀病毒的疫苗要來(lái)了?

  卵黃狀黃斑變性犬的眼睛,左側(cè)是未治療的,右側(cè)是基因治療5年后的。來(lái)源:賓夕法尼亞大學(xué)

  以狗為研究對(duì)象

  全世界單基因黃斑變性的最常見形式之一是由與BEST1基因中的突變相關(guān)的顯性或隱性bestrophinopathies引起的。這種基因編碼了與視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)相關(guān)的跨膜蛋白,其突變導(dǎo)致了視網(wǎng)膜脫離和感光細(xì)胞(PR)變性。

  由賓夕法尼亞大學(xué)獸醫(yī)學(xué)院和賓夕法尼亞州佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院科學(xué)家所做的一項(xiàng)研究顯示,狗與人類一樣,視網(wǎng)膜中央有一個(gè)小凹處,狗可以發(fā)展出一種和人類卵黃狀黃斑變性相似的疾病。BEST1突變會(huì)損害視網(wǎng)膜,從而導(dǎo)致視力喪失。

  他們?cè)谌膊∧P蜕习l(fā)現(xiàn),視網(wǎng)膜色素上皮頂端微絨毛的丟失和由此產(chǎn)生的視網(wǎng)膜微損傷代表了骨髓萎縮病的最早特征。研究結(jié)果發(fā)表在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》(PNAS)雜志上,題目為“BEST1 Gene Therapy Corrects a Diffuse Retina-Wide Microdetachment Modulated by Light Exposure”。

  佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的眼科研究教授Artur V. Cideciyan博士解釋到,“通常,眼睛里有兩個(gè)完整的視網(wǎng)膜細(xì)胞層相互交織,就像‘拉鏈’一樣,讓視覺細(xì)胞和支持細(xì)胞相互融合。這種疾病所做的就是將這些層‘解壓縮’,而我們所做的就是將它們重新壓縮,使它們緊密結(jié)合。”

美國(guó)首席冠狀病毒學(xué)家Science發(fā)文,一款可預(yù)防多種冠狀病毒的疫苗要來(lái)了?

  基因治療效果明顯

  在犬模型中,研究人員發(fā)現(xiàn)6周齡的幼仔中RPE發(fā)育缺陷明顯。當(dāng)研究人員使用OCT的非侵入性成像技術(shù),來(lái)檢查患有卵黃狀黃斑變性的幼犬眼睛時(shí)發(fā)現(xiàn),光照下幼犬的RPE-PR分離顯著惡化,相反則減少。

  研究小組開發(fā)了一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因治療構(gòu)建體,它攜帶了一份健康的犬或人類BEST1基因的拷貝,并將其注射到犬疾病模型中。結(jié)果證實(shí),基因治療已經(jīng)恢復(fù)了RPE和PR細(xì)胞之間的“拉鏈”連接。當(dāng)處理過(guò)的狗的眼睛暴露在光線下時(shí),視網(wǎng)膜上的細(xì)胞分離并沒有發(fā)生,疾病逆轉(zhuǎn)在注射后的四周內(nèi)非常明顯。

  更令人鼓舞的是,經(jīng)過(guò)治療的狗狗的眼睛在長(zhǎng)達(dá)5年的時(shí)間里都沒有疾病。這種基因療法在狗身上是有效的。“在分子水平上,我們證實(shí)了犬類和人類的BEST1基因都能糾正RPE-PR復(fù)合物的位置,并可以恢復(fù)這個(gè)關(guān)鍵接口的細(xì)胞結(jié)構(gòu)”,Cideciyan說(shuō)。

  雖然研究人員需要繼續(xù)開展工作來(lái)評(píng)估安全性,確定可能獲益的人類患者,并確定治療是否適合患有更嚴(yán)重疾病的患者,但他們希望臨床基因治療人體試驗(yàn)可能在幾年內(nèi)開始。

  參考資料

  Gene-Therapy Trials for Inherited Form of Blindness Could Start in Two Years

  轉(zhuǎn)自:“生物探索”如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除 !

上一頁(yè):靶向和非靶向代謝組學(xué)解析介紹

下一頁(yè):PNAS驚人大發(fā)現(xiàn)!發(fā)燒竟能抗癌,“小病不斷,大病不犯”或許不是謠傳

網(wǎng)站首頁(yè)科研服務(wù)平臺(tái)資源新聞動(dòng)態(tài)活動(dòng)&資源關(guān)于我們

版權(quán)所有:鄭州芯之翼生物科技有限公司 營(yíng)業(yè)執(zhí)照 備案號(hào):豫ICP備19018879號(hào)-2

新聞動(dòng)態(tài)
公司新聞
行業(yè)動(dòng)態(tài)